Repligen recibe la aprobación de la FDA para iniciar la fase 1 de ensayo clínico en humanos (RG3039) de un potencial tratamiento de la Atrofia Muscular Espinal

Publicado en Mayo 19, 2011 a las 8:08 AM

Repligen Corporation (NASDAQ: Jürgen) anunció hoy que ha recibido la aprobación de la Food and Drug Administration (FDA) para iniciar un ensayo clínico de fase 1 de la RG3039, un tratamiento potencial para la Atrofia Muscular Espinal (AME).

SMA es una enfermedad neurodegenerativa hereditaria en la que un defecto en el gen SMN1 («la supervivencia de las neuronas motoras») en los niveles bajos de la proteína SMN y conduce a un daño progresivo a las neuronas motoras, la pérdida de la función muscular y, en muchos pacientes, la muerte temprana . Se trata de un estudio doble ciego para evaluar el perfil farmacocinético y la seguridad de dosis crecientes de RG3039 hasta en 40 voluntarios sanos. Este será el primer ensayo clínico de un nuevo fármaco diseñado específicamente para tratar la SMA y el primer enfoque del tratamiento que busca aumentar los niveles de la proteína SMN.

«Estamos muy contentos de haber recibido la aprobación para iniciar los ensayos clínicos humanos con RG3039», declaró Walter C. Herlihy, presidente y consejero delegado de Repligen Corporation. «RG3039 objetivos el déficit básico de SMA y si esta alternativa de tratamiento es exitoso, tiene el potencial para detener o enlentecer la progresión de la enfermedad y mejorar significativamente la vida de los pacientes.»

Los pacientes que carecen de un gen SMN1 funcionales sobreviven sólo porque los seres humanos tienen un segundo gen llamado SMN2 el cual produce bajos niveles de proteína SMN. RG3039, un compuesto biodisponible por vía oral, es un inhibidor de una enzima que se enfoca en el procesamiento del ARN SMN2 y  ha demostrado que aumenta la producción de proteína SMN en las células derivadas de pacientes. Además, RG3039  ha demostrado mejorar la movilidad y vida útil en modelos animales preclínicos de SMA. RG3039 es una nueva entidad química, que es el tema de la composición de las solicitudes de patentes en todo el mundo de la materia que, si lo permite, se mantendrá vigente hasta el 

2028,

antes de cualquier extension de plazo de patentes.

Fuente: Corporación Repligen