Equipo de investigación de la Atrofia Muscular Espinal recibe los Fondos obtenidos en el concurso de Pepsi Refresh por parte de Sophia’s Cure Foundation
El Nationwide Children’s Hospital recibe $250.000 para la investigación de la AME ( SMA Spinal Muscular Atrophy)
Columbus, OH – 9/8/2010
Brian Kaspar, PhD, investigador principal en el Centro de Terapia Génica del Instituto de Investigación del Nationwide Children’s Hospital, junto con un equipo de investigadores y clínicos de la Atrofia Muscular Espinal (SMA) , recibió recientemente $ 250.000 para la investigación y el desarrollo clínico de la AME, de Sophia’s Cure Foundation vía el proyecto Pepsi Refresh Project.
La Atrofia Muscular Espinal (AME) pertenece a un grupo de enfermedades neurológicas heredadas debilitantes que causa la degeneración progresiva de los músculos y debilidad en todo el cuerpo. No hay tratamiento para la debilidad progresiva causada por la enfermedad. Se estima que ocurre entre uno de cada 6,000 y uno de cada 20, 000 nacimientos. Entre uno de cada 40 a uno de cada 80 mujeres y hombres «normales» son portadores del gen de la AME, y si ambos padres son portadores del gen, existe una probabilidad del 25 por ciento de que alguno de sus hijos manifieste la Atrofia Muscular Espinal (AME).
Sophia’s Cure Foundation, es una organización sin fines de lucro creada para ayudar en la financiación de la investigación clínica para la AME y para ofrecer apoyo a las familias afectadas por AME, proporcionando actividades de promoción, sensibilización y educación, la cual recibió la donación de $ 250,000 de el Proyecto de Pepsi Refresh y le concedió al Dr. Gaspar y a su equipo el total del monto obtenido. El Proyecto Pepsi Refresh se ha comprometido a otorgar más de $ 20 millones en 2010 a los proyectos e investigaciones que «muevan las comunidades hacia adelante.» Las personas pueden solicitar estas ayudas para beneficiar a una variedad de proyectos, mientras que los visitantes del sitio pueden votar por las mejores ideas.
«Estamos muy honrados de poder financiar un programa tan increíblemente prometedor«, dijo Vincent Gaynor de la Fundación Sophia Cure. «Dr. Kaspar y su equipo son algunos de los investigadores más talentosos y dedicados en el campo. Era nuestra misión educar a la comunidad sobre su prometedor trabajo, y reunir un esfuerzo conjunto para así, ver la investigación del Dr. Gaspar financiada. Existe una enorme cantidad de trabajo aún por hacer y esperamos con interés continuar nuestro apoyo a esta investigación. »
«El proyecto de Pepsi Refresh es un mecanismo de financiación innovador que está haciendo claramente un gran impacto para los proyectos de la comunidad», dijo el Dr. Kaspar, también miembro del profesorado de The Ohio State University College of Medicine. «La investigación y desarrollo terapéutico de la Atrofia Muscular Espinal, se beneficiará de esta inversión importante y generosa, y todos esperamos con interés la traducción de nuestra investigación para avanzar en los ensayos clínicos humanos.»
Tanto el Dr. Kaspar y su equipo y la Fundación Sophia’s Cure están muy agradecidos por todos los que votaron a favor de su aplicación a través del programa Pepsi Refresh. Es evidente que desde la comunidad AME, han trabajado juntos y unidos por un objetivo común para impulsar la investigación y hacerse del primer lugar.
«Este es un gran logro para la comunidad AME,» dijo el Dr. Gaspar. «Nos sentimos honrados y muy agradecidos por el apoyo de ambas organizaciones.»
La concesión de 250.000 dólares ayudará Dr. Kaspar y a su equipo de investigación y desarrollo en el Nationwide Children’s Hospital, moviendo su trabajo en terapia genética hacia la producción escalable y métodos de purificación para realizar los estudios de seguridad central y elaborará material de grado clínico a medida que avanza este programa a la fase clínica .
A través de su investigación de la AME, el Dr. Gaspar ha trabajado en estrecha colaboración y seguirá colaborando con una gran cantidad de médicos e investigadores en el campo, todo ello con el objetivo común de encontrar un tratamiento para la AME.
Mas Información de los Estudios del Dr. Kaspar:
https://smaespanol.wordpress.com/2010/05/13/terapia-genetica-ayuda-a-ratones-con-sma/
Fuente (En Inglés):
ATROFIA MUSCULAR ESPINAL | SMAespanol 
hola soy terapeuta respiratoria en el momento a tiendo a dos niñas de 2 años en el domicilio con soporte ventilatorio por esta patologia, que se puede hacer para mejorar calidad de vida,
gracias
Hola…. Mi hija Valeria de 4 años le detectaron Atrofia Medular Espinal poco mas de un año.. dia con dia hacemos lo mejor que este en nuestra manos para darle una mejor calidad de vida… Le pido a Dios que encuentren la vacuna para poder ayudarla a ella y a todos los que presentan este padecimiento
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