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Nuevas vías terapéuticas para la Atrofia Muscular Espinal en Desarrollo por ISIS Pharmaceuticals, Inc.

Programa Antisentido para la Atrofia Muscular Espinal ISIS. Actualización de Proyecto 2010. Isis Pharmaceuticals, Inc. (ISIS) es una compañia de biotecnología radicada en San diego, CA, enfocada en terapias RNA. En Diciembre del 2009, ISIS anunció que agregó una droga para la Atrofia Muscular Espinal (AME) a su proyecto de desarrollo. Esta druga es llamada ISIS-SMNRx y está específicamente designada para un potencial tratamiento de la AME a través de corregir el “Corte y Empalme” del SMN2 RNA, el gen respaldo de bajo funcionamiento  encontrado en todos los pacientes con AME. El primer resultado en un modelo animal fue publicado en linea en la revista “Genes and Development” esta semana. Usando este enfoque, ISIS espera proveer beneficios terapéuticos a pacientes con AME.


(PRWEB) Juio 16, 2010 —  (FSMA) – Elk Grove Village

Actualizacipon del Programa ISIS de Terapia Antisentido  para la Atrofia Muscular Espinal.

Isis Pharmaceuticals, Inc. (ISIS) es una compañia de biotecnología radicada en San diego, CA, enfocada en terapias RNA. En Diciembre del 2009, ISIS anunció que agregó una droga para la Atrofia Muscular Espinal (AME) a su proyecto de desarrollo. Esta druga es llamada ISIS-SMNRx y está específicamente designada para un potencial tratamiento de la AME a través de corregir el “Corte y Empalme” del SMN2 RNA, el gen respaldo de bajo funcionamiento  encontrado en todos los pacientes con AME. El primer resultado en un modelo animal fue publicado en linea en la revista “Genes and Development” esta semana.

Científicos del Laboratorio Cold Spring Harbor (CSHL) e ISIS Pharmaceuticals, han sustancialmente reducido y retardado el inicio de los síntomas en un modelo animal (ratón) con AME tipo III, una forma relativamente “leve” de la enfermedad, inyectando el Oligonucleótido Antisentido (ASO) dentro la médula espinal.

RNA, es la molécula que traduce la información almacenada en nuestros genes en proteínas.A través de la modificación de RNA, la cantidad de proteinas que causan la enfermedad, tales como las proteinas SMN, que están cronicamente agotadas en la AME, puede ser modulada. La principal tecnología usada para apuntar al gen que produce la enfermedad es llamada Tecnología Antisentido, donde los Oligonucleótidos Antisentidos (ASOs) son usados como principio activo. Los Oligonucleótidos Antisentido son piezas sintetizadas químicamente de ácido nucléico diseñadas para para enlazarse  con el ARN de una manera muy selectiva y por lo tanto regular la función del ARN. Esto se traduce en un aumento o disminución de las cantidades de la proteína producida a partir de las ARN especificadas.

En el caso de la AME, la droga Antisentido ha demostrado incrementar la producción de la proteína SMN, alterando el RNA del gen SMN2. El gen SMN2, es el gen de respaldo mas cercanamente parecido al gen SMN1, esté ultimo está tipícamente eliminado en pacientes con AME. Esto produce normalmente  la proteina SMN en una forma “truncada” y de bajo funcionamiento. La droga ISIS esta diseñada para enlazar la SMN2 RNA, impulsando la producción a largo plazo, proteínas SMN funcionales, alterando el “Corte y Empalme” en la RNA del gen SMN2. Este tipo de droga es llamada Modulador de “Corte y Empalme” (Splicing).

Usando este enfoque, ISIS confía en proveer beneficios terapéuticos a pacientes con AME.

Linea de tiempo y camino a seguir del Proyecto ISIS.

Dr. C. Frank Bennett, Ph.D., Vice Presidente Senior “Nuestra droga Antisentido para el tratamiento de la AME podrá ser administrada a través de una inyección dentro del fluido que rodea la médula espinal y el cerebro, a través de un proceso llamado inyección, la cual es usada para la entrega de otros tipos de droga dentro del sistema nervioso central.  En estudios con animales, ISIS-SMNRx mostro un incremento marcado de la producción de la proteína SMN en las neuronas motoras, incrementando la fuerza muscular y prolongando la vida en modelos con AME. Esta droga está actualmente en desarrollo preclinico. Estudios que evalúen la seguridad y distribución de la droga en animales comenzaran a finales de este año. Estos estudios son necesarios para apoyar estudios en paciente con AME y esto puede llevar alrededor de 1 año en completarse.”

Dr. Bennett continúa diciendo, “AME es la mayor causa de muerte en niños por causa genética y tiene limitadas opciones de tratamiento. “Con el Laboratorio del Dr. Krainer en el CSHL, hemos hecho progresos significativos en identificar una droga candidata y conducir estudios tempranos preclínicos para acceder este potencial terapéutico“, dijo Frank Bennett. Vice Presidente Senior de Desarrollo en la Farmaceutica ISIS. “Estamos comprometidos a avanzar este programa hacia la fase clinica“. Los primeros estudios en humanos (Ensayos Clínicos), serán primeramente diseñados para verificar la seguridad de la droga en pacientes con AME y serán de relativa corta duración. Datos positivos de los primeros estudios en humanos permitirá mayor tiempo de dosificaciónyla evaluación de un posible beneficio en niños con SMA.  Dr. C. Frank Bennett, Ph.D. fue el panelista en la Conferencia Anual de FSMA en Santa Clara, CA.

Fuente (En Inglés) : http://www.earthtimes.org/articles/press/pharmaceuticals-inc,1385970.html

  1. abril 25, 2011 a las 4:56 pm

    Buenas tardes, tengo un sobrino con atrofia muscular espinal y el ya tiene 8 años hospitalizado y no se le ha encontrado cura, quiero saber si mis celulas madres le serviran a el para recuperarse o si hay algun tratamiento que le pueda ayudar, a mi sobrino se le estan desgastando todos sus organos con el medicamento, espero pronta respuesta, me dio gusto saludarle….

    • mayo 27, 2011 a las 9:37 am

      Hola Beatriz, hasta el momento no existe cura para la enfermedad, tampoco hay tratamientos con células madre actualmente. Solo queda esperar a que los programas de investigación, lleguen a término positivo lo mas pronto posible.

  2. junio 6, 2011 a las 1:31 pm

    ME PODRAN DECIR SI SE PUEDE APLICAR LA DROGA QUINAZOLINA 495 EN UN PACIENTE DE DE GRADO III

  3. norma yurani ramirez valdez
    abril 17, 2013 a las 9:06 pm

    hola soy yuri quisiera saber si existe algun tipo de terapia para un paciente adulto con atrofia muscular espinal

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