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El programa Quinazoline logra progresos hacia el tratamiento de la Atrofia Muscular Espinal.

A fines del año pasado, Families of Spinal MuscularAtrophy (FSMA), anunció que había firmado un innovador acuerdo de licencia exclusiva con Repligen Corporation, para el desarrollo de un potencial tratamiento para la Atrofia Muscular Espinal (AME). FSMA se dedica a crear un tratamiento y cura para el AME mediante el financiamiento y así avanzar en la investigación y programas integrales para el descubrimiento de medicamentos.

El programa Quinozaline, financiado por FSMA, ha tenido varios hitos importantes – El primer encuentro pre-IND (Investigational New Drug) para la AME con la FDA tuvo lugar en el 2009, y luego la FSMA obtuvo la designación de “medicamento huérfano” para la droga.  En el siguiente paso del proceso hacia la búsqueda de un tratamiento viable para la AME, la compañía biofarmacéutica Repligen Corporation, con amplia experiencia en desarrollo clínico en indicaciones neurológicas, se hace cargo para el desarrollo clínico de una nueva droga para la AME.

AME, la principal causa de muerte genética de niños menores de dos años, es típicamente caracterizada por la degeneración de los movimientos musculares incluyendo los músculos que controlan gatear, caminar, tragar y respirar. No hay terapias aprobadas para el tratamiento de la AME hasta la fecha, que afecta a uno de cada 6.000 bebés.  Uno de cada 40 personas son portadoras del gen que causa la AME, lo que indica aproximadamente 7,5 millones de portadores en los Estados Unidos.

“FSMA ha realizado notables progresos en la definición de una serie de compuestos muy potentes que pueden ser candidatos clínicos para la AME,” afirmó Walter C. Herlihy, Presidente y consejero delegado de Repligen Corporation. “Esperamos con interés el trabajar con FSMA y sus colaboradores en el desarrollo de lo que esperamos sea un importante y nuevo tratamiento para la AME”.

Importancia del programa Quinozaline

Gracias al liderazgo de FSMA, diez años de investigación han dado lugar a un medicamento candidato que se enfila a tratar la causa subyacente de la AME. Los compuestos licenciados de la Quinazoline, aumentan la cantidad de proteína SMN a partir de la copia de seguridad del gen en la AME llamada SMN2. En estudios preclínicos, el medicamento ha demostrado ser eficaz para cruzar la barrera sanguínea del cerebro – una característica crítica para una droga neurológica – y prolonga la supervivencia significativamente en dos diferentes modelos de ratón de la AME.

Últimas noticias del Programa Quinazoline – Repligen Corporation

El candidato “clínico” identificado por FSMA, se encuentra en una fase de investigación pre-clínica en la que se detalla la seguridad, farmacología y toxicología. Al mismo tiempo, los modelos de ratón con AME, están siendo utilizados para documentar la eficacia de la droga y examinar cuál es la dosis correcta  y conseguir el mejor resultado del tratamiento. Estas dos líneas de investigación culminarán en el diseño y al mismo tiempo encontrar la aprobación para poner a prueba el primer fármaco en voluntarios sanos y en pacientes. Los primeros ensayos clínicos fase I se llevarán a cabo en voluntarios adultos y pacientes para establecer la seguridad y la farmacología de la droga.

“Aunque es difícil predecir con precisión los progresos, el trabajo preclínico y los estudios tempranos en cuanto a la seguridad clínica y de farmacología en humanos, será el tema central del programa para los próximos 1-2 años. Si se tiene éxito en el establecimiento de una dosis segura, que también se piensa para que sea eficaz, los futuros estudios pueden determinar la eficacia del tratamiento farmacológico en pacientes con AME “, según James Rusche, PhD, Vicepresidente Senior de Investigación y Desarrollo de Repligen Corporation.

Progresos Alcanzados

El primer proyecto de FMSA en descubrir un medicamento comenzó en el año 2000 como una colaboración para Aurora Biosciences, ya adquiridos por Vertex Pharmaceuticals. El objetivo inicial de la colaboración fue el desarrollo de herramientas de detección para buscar compuestos químicos que podrían aumentar los niveles de SMN en el gen SMN2. Varios compuestos con la capacidad de hacer esto fueron descubiertos y una de estas clases de compuestos llamados Quinazolinas,  fueron modificados químicamente en deCODE Chemistry con el completo financiamiento por parte de FMSA, para optimizar y generar propiedades similares a las drogas. A finales de 2007 un candidato clínico fue seleccionado.

En agosto de 2009, FSMA recibió por parte de la FDA la designación de “medicamento huérfano” para Quinazoline495, nuestro candidato clínico en este programa, para el tratamiento de la AME. FSMA llevó a cabo la primera reunión de pre-AME IND con FDA. En octubre de 2009, FSMA licenció esta serie de compuestos a Repligen Corporación, para el desarrollo de un tratamiento potencial para la Atrofia Muscular Espinal.

Bajo la dirección de expertos en descubrimiento  y desarrollo de medicamentos,  FSMA ha realizado inversiones de $ 13 millones durante la última década para llevar este innovador programa  a la cúspide del desarrollo clínico. Es importante destacar que el programa quinazolina también muestra que el descubrimiento de fármacos para la AME es posible! Esto ha animado a muchos otros en el gobierno y la industria a invertir en investigación de la AME.

FSMA financia programas claves para el descubrimiento de drogas

Una de las primordiales y críticas metas de FMSA, es ayudar a construir la la linea de descubrimiento del medicamento, lo cual sencillamente significa, incrementar el numero de terapias candidatas en el desarrollo de drogas en fase pre-clinica o clinica. Hasta el momento, FSMA, está envuelta en 5 proyectos, incluyendo el innovador programa Quinozaline.

Tradicionalmente ha sido difícil atraer a las principales compañías farmacéuticas para llevar a cabo la investigación para las enfermedades huérfanas como la AME, que tienen pequeñas poblaciones de pacientes con pequeñas posibilidades de fines de lucro. Por lo tanto FSMA ha tomado la estrategia de proporcionar financiamiento inicial para animar a los socios en el área de la biotecnología y farmacéutica, para que se dediquen a la investigación de drogas para la AME. El objetivo es reducir el riesgo para los socios industriales y al mismo tiempo proveer financiamiento, instrumentos de investigación, conocimientos científicos, y el establecimiento de redes clínicas. Esta estrategia  efectivamente baja las barreras para emprender el descubrimiento de fármacos para la AME y lograr que nos acerque a descubrir nuevas terapias y, en definitiva, una cura para la AME.
  1. DANIELA
    julio 8, 2010 a las 7:07 am

    Hola como mama de una niña con AME quiero decirte que siempre leo tus notas , me resultan muy interesantes y esperanzadoras ,y las difundo ….. deseo que pronto se encuentre la cura por tu hijo, por la mia y miles de niños mas …. un saludo y a tener FE!!!!

  2. julio 8, 2010 a las 8:52 am

    Hola Daniela, te agradezco mucho tu mensaje, no te imaginas lo gratificante que es saber que el granito de arena (muuuy pequeño) que pongo, ayuda e informa a alguien!! en este caso has sido TU la que me ha dado una buena inyección de esperanza y fe, cosa que te agradezco muuucho, ya que como padres de niños con AME, muchas veces nos desanimamos y yo… no soy la excepcion. Espero poder seguir encontrado Buenas Noticias para colocarlas en este blog, y así ayudar a mucha gente que no puede enterarse de lo último, solo por la barrera del idioma.

    Besos Daniela.. para tu hija y para ti…

    Fernando!

  3. julio 8, 2010 a las 1:58 pm

    Estás haciendo un gran trabajo con estas traducciones Fernando. En cuanto a este artículo sobre Quinazoline, se espera que las mejoras de esta terapia sean vistas en pacientes con una mayor cantidad de copias SMN 2 de respaldo. La cuestión con este programa es qué beneficios, si los hubiera, verían los niños con menos copias. Pero hay muchas vías de investigación y algún día se conseguirá el éxito.

  4. julio 8, 2010 a las 3:31 pm

    Hola Julie, de nuevo un placer hablar contigo… como siempre dando buena info, gracias por aclarar lo de Quinazoline, no sabía que esta droga trabajaba en base a la cantidad de copias del SMN 2 que tiene cada paciente. Pero bueno, esperemos que de una u otra manera, ayude a quien pueda, y seguir trabajando para conseguir la cura definitiva para todos los pacientes con AME.

    Muuchos saludos Julie,

    Fernando!

  5. DANIELA
    julio 11, 2010 a las 3:04 pm

    Hola Julie eso quiere decir que para los tipo 1 no estaria POR AHORA enfocado ya que ellos tiene menos copias …. pero bueno, como mama de una niña con AME tipo 1 tengo Fe de que se empiece y se concrete con algo y asi sea la cadena para ayudar a todos los tipos de AME y a su vez a muchas enfermedades ….. vamos por buen camino………

  6. Doris Lacunza Figueroa
    agosto 3, 2010 a las 4:57 pm

    Dios bendiga a todos los médicos y científicos que trabajan para encontrar la cura del AME, que los ilumine, que sean su instrumento, sé que así va a ser, Dios nos va a conceder este milagro y pronto por que tendrá misericordia de nosotros.

  7. Silvina Campora
    agosto 10, 2010 a las 11:00 pm

    MI HIJA TIENE AME 1 TIENE 5 AÑOS Y ESTA HERMOSA ME QUIERO AGREGAR A SU GRUPO.
    SOY DE ARGENTINA BARADERO, PCIA DE BS.AS.
    QUISIERA TENER PRESICIONES SOBRE POSIBLES TRATAMIENTOS PARA MI HIJA.
    UN ABRAZO. SILVINA.

    • Doris Lacunza Figueroa
      septiembre 1, 2010 a las 3:01 pm

      Silvina Campora: por favor me gustaría que me escribas a mi correo dolafi1@hotmail.com, ayudame con tu experiencia, mi bebé tiene 6 meses.
      gracias, que Dios te bendiga.
      Doris

    • adriana
      noviembre 29, 2011 a las 9:42 pm

      hola soy adriana de tartagal salta , soy mama de JESUS de quince meses y hace diez esta en terapia intensiva, hoy estable a pesar de los momentos criticos que vivio meses atras y hoy luchamos por llevarlo a casa cerca de sus afectos , me alento mucho saber de tu hija que tiene cinco años con AME TIPO 1 como mi hijo y fortalece mi FE y que mi hijo superara pronostico medico confiando que Dios ilumine a los que estudian y pronto este la cura para nuestros hijos, solo nosotros sabemos lo que es vivir dia a dia con un pronostico pero no bajemos los brazos ni pierdamos la FE,mi correo ada756@hotmail.com

  8. Silvina Campora
    agosto 10, 2010 a las 11:03 pm

    ESTOY BASTANTE INFORMADA Y SE QUE PARA AME 1 CUESTA TODO UN POCO MAS …PERO TENGO FE. GRACIAS DANI POR PASARME ESTE ESPACIO.

  9. isabel
    mayo 19, 2011 a las 4:54 pm

    hola soy isabel de Uruguay siempre tengo la misma duda cómo sé si mi hija tiene más o menos copias de smn2 si el estudio que le hicieron no lo dice? Alguien me lo podría aclarar? Muy agradecida. Isabel de Uruguay mamá de niña de tres años AME intermedio I-II

    • mayo 27, 2011 a las 9:33 am

      De verdad no te se decir eso isabel, sin embargo voy a leer mas a ver que te consigo. Saludos

  10. rositha18
    agosto 10, 2011 a las 6:12 pm

    hola me llamo rosa lilia tengo 18años y tengo AME tipo2 pero yo nunca eh perdido la fe en volver a caminar quisiera q m puedan ayudar avisandome si al fin salio la vacuna para este mal, yo se q muy pronto sucederera este milagro q tanto espero mi correo es: xikabeautiful_17@hotmail.com ,x favor avicenme cualquier novedad que suceda tengo mucha fe mi sueño al fin se aga realidad dios bendiga a todos los investigadores para que todo salga un exito!!!

  11. fabiola
    agosto 22, 2011 a las 11:09 pm

    hola me llamo fabiola tengo a mi hijo con ame tipo 1, quisiera que nos dijeran que hacer para ayudar a en contrar la cura mas rapido para nuestros hijo ,por que ellos esta luchando por esta aqui,y nos esta enseñado a luchar ,ellos son 1er ejemplo para seguir luchando
    mi correo es fabiola771@live.com.mx, diganos en que les podemos ayudar gracias

    • laura mendez
      agosto 22, 2012 a las 3:55 pm

      hola fabiola de donde.son.yo estoy en el.df mi hija tiene un ano de edad tiee ame tipo 1 te dejo mi numero 5534531449 en algo nos podemos ayuadar mi face es arualairda_9@hotmail.com ahi encontraras fotos de mi hija y algo de su historia dua a dia

  12. adriana
    noviembre 29, 2011 a las 9:47 pm

    muy importante tu aporte con las ultimas novedades de las investigacines de ame,PODRIA RECIBIR EN MI CORREO TODA NOVEDAD ,ada756@hotmail.com, gracias

  13. RAQUEL
    diciembre 3, 2011 a las 3:32 pm

    Hola, me llamo Raquel hace una semana le han diagnosticado a mi niño de cuatro meses AME1 , estamos hundidos. es el primer hijo y no podemos vivir en esta angustia diaria. verlo como se rie y como quiere vivir y no poder moverse como un bebe de cuatro meses nos derrumba. Estamos muy asustados. Me gustaria saber a dia de hoy como estan las investigaciones para la AME. HE LEIDO EL ARTICULO PERO NO DICE NADA DE FECHAS. GRACIAS.

  14. marzo 25, 2012 a las 11:56 pm

    holaa q tal soy d venezuela mi hermana d 2 años padece de AME tipo 2… d verdad me gustaria saber mas de esta cura y q nos ayuden este es mi correo para q me pasen cualquier informacion Gracias! gleibic1403@hotmail.com

  15. laura mendez
    agosto 22, 2012 a las 3:47 pm

    mi hija tiene atrofia musculo espinal tiene un ano de edad estamos dispuestos a que se hagan pruebas con ella para poder encontrar una cura

  16. junio 27, 2013 a las 7:32 pm

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