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FightSMA otorga $250,000 a un investigador genético en la Ohio State University

FightSMA,una organización sin fines de lucro dedicada al desarrollo de un tratamiento para la letal enfermedad Atrofia Muscular Espinal (SMA), está otorgando un subsidio de investigacion de $250,000 al Dr. Brian Kaspar, un investigador principal del  Nationwide Children’s Hospital y profesor asociado de la Ohio State University.


El subsidio apoyará los estudios de seguridad y toxicidad para AAV(-9), un potencial “Sistema de Entrega” para la terapia genética y el tratamiento para la Atrofia Muscular Espinal (SMA). “Nuestro Programa de terapia genética para la SMA en el Nationwide Children’s Hospital y la Ohio State University continúa mostrando grandes promesas para el tratamiento de pacientes con SMA,” dijo el  Dr. Kaspar. “Con esta ayuda, estaremos habilitados para probar nuestra terapia en cuanto a los potenciales problemas de seguridad y toxicidad y proveer información importante para los procesos regulatorios y así avanzar nuestro programa a la etapa clínica de manera rápida y segura. “Estamos muy agradecidos al apoyo de FightSma”.

Este subsidio ha sido posible tanto por el financiamiento de FightSma (www.fightsma.org) como de sus aliados, The Gwendolyn Strong Foundation (www.gwendolynstrongfoundation.org). “Estamos muy entusiasmados con el potencial de la terapia génica en la SMA y nuestra continua colaboración con The Gwendolyn Strong Foundation y la comunidad SMA,” dijo la presidenta de FightSMA, Martha Slay. “La investigacion de la terapia génica es una carrera maratónica, pero el trabajo del Dr. Kaspar avazará significativamente el conocimiento de la SMA.”

La Atrofia Muscular Espinal (SMA), es la mayor causa genética de muerte en niños. SMA es causada por la ausencia de un gen que es crítico para la fuerza muscular, este gen es el SMN (“survivor motor neuron”). Este gen está ausente en aproximadamente 1 de cada 30 individuos. Si ambos padres son portadores del gen defectuoso, las posibilidades de tener un hijo con SMA es del 25%.

Un objetivo de la terapia génica es la restauración del gen ausente a través de un sistema de entrega llamado “Vectores”.  El virus Adeno-asociado(AAV) es considerado como un candidato atractivo para la construcción de vectores.

FightSMA fue creado en 1991 con la misión de “Acelerar el estratégico desarrollo para el tratamiento o cura para la Atrofia Muscular Espinal”. Trabajando con la guía del Comité Asesor Científico, FightSMA ha concedido subsidios para la investigación de la SMA a mas de 40 universidades e instituciones de investigación en los Estados Unidos, Canada,el Reino Unido, Francia e Italia. FightSMA tiene sucursales a través de los Estados Unidos y  Canadá.

Fuente: (En Inglés)
http://www.fightsma.org/blog/sma-science-research/fightsma-awards-250000-grant-to-gene-researcher-at-the-ohio-state-university.html

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