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Estudio abre nueva vía para el desarrollo de tratamientos para enfermedades genéticas de desgaste muscular

Científicos del Instituto de Investigación del Hospital de Ottawa (Ohří) y la Universidad de Ottawa, han identificado un nuevo y prometedor enfoque para el desarrollo de fármacos para tratar la Atrofia Muscular Espinal (SMA), la principal causa de muerte en bebés y niños pequeños por causa hereditaria.

El Dr. Rashmi Kothary y su estudiante de doctorado Melissa Bowerman, han descubierto que una enzima llamada RhoA está demasiado activa en un ratón de laboratorio con la enfermedad, y el bloqueo de esta enzima puede aumentar la supervivencia. El estudio se publica en Human Molecular Genetics.

En el estudio actual, el equipo del Dr. Kothary investigó un compuesto llamado Y-27632, que se sabe que bloquean la vía  a RhoA. El compuesto fue desarrollado por otros investigadores hace más de 20 años y se ha utilizado ampliamente en estudios de laboratorio, aunque nunca ha sido probado en seres humanos. Los ratones con una versión de SMA fueron tratados con una dosis alta de Y-27632, con una dosis baja o un placebo. Los ratones con la dosis alta sobrevivieron mucho más tiempo, hasta bien entrada la edad adulta. En comparación, los otros ratones sobrevivieron sólo  unas cuatro semanas. Este es el mayor aumento de la supervivencia demostrado en alguna ocasión en este modelo de SMA, aunque el componente aún no es capaz de restablecer plenamente la vida útil o corregir todos los problemas de los nervios asociados con la enfermedad.

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