Repligen recibe por parte de la FDA el estatus de “Fast-Track” (Aprobación por Vía Rápida) para un tratamiento contra la AME

julio 6, 2011 3 comentarios
23 de junio 2011 (Datamonitor vía COMTEX) RepligenCorporation, una compañía biofarmacéutica, ha recibido la designación por parte de la  FDA de “vía rápida” para RG3039, un posible tratamiento para la atrofia muscular espinal, o SMA.
 
 
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Repligen recibe la aprobación de la FDA para iniciar la fase 1 de ensayo clínico en humanos (RG3039) de un potencial tratamiento de la Atrofia Muscular Espinal

mayo 27, 2011 10 comentarios

Publicado en Mayo 19, 2011 a las 8:08 AM

Repligen Corporation (NASDAQ: Jürgen) anunció hoy que ha recibido la aprobación de la Food and Drug Administration (FDA) para iniciar un ensayo clínico de fase 1 de la RG3039, un tratamiento potencial para la Atrofia Muscular Espinal (AME).

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Equipo de investigación de la Atrofia Muscular Espinal recibe los Fondos obtenidos en el concurso de Pepsi Refresh por parte de Sophia’s Cure Foundation

septiembre 10, 2010 6 comentarios

El Nationwide Children’s Hospital recibe $250.000 para la investigación de la AME ( SMA Spinal Muscular Atrophy)

Columbus, OH – 9/8/2010

Brian Kaspar, PhD, investigador principal en el Centro de Terapia Génica del Instituto de Investigación del Nationwide Children’s Hospital,  junto con un equipo de investigadores y clínicos de la Atrofia Muscular Espinal (SMA) , recibió recientemente $ 250.000 para la investigación y el desarrollo clínico de la AME, de Sophia’s Cure Foundation vía el proyecto Pepsi Refresh Project.
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Généthon utilizará (jetPEI Polyplus-transfecciones) el reactivo de transfección para la producción de vectores virales.

septiembre 10, 2010 6 comentarios

Estrasburgo, Francia, 08 de septiembre 2010 – Polyplus transfección-SA, que se especializa en el desarrollo de soluciones innovadores para la investigación de biología celular y molecular, ha anunciado hoy que Généthon, un laboratorio de bioterapia sin fines de lucro  a cargo de los Asociación de Distrofia Muscular ( AFM – Asociación Francesa contra las Miopatías) y que se financia con donaciones recaudadas a través de la Teletón anual, ha seleccionado jetPEI Polyplus-transfección (TM) de reactivo de transfección de la producción de sus vectores virales. Los términos financieros del acuerdo no fueron revelados.

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La Atrofia Muscular Espinal puede afectar el corazón del paciente

agosto 18, 2010 22 comentarios

Un nuevo estudio sugiere que puede ser importante monitorear la función cardíaca en pacientes con atrofia muscular espinal (AME, SMA en inglés), junto con los músculos esqueléticos.

El estudio, realizado por el Hospital Nationwide Children’s, es el primero en reportar la disfunción cardíaca en modelos de ratón con AME.
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Nuevas vías terapéuticas para la Atrofia Muscular Espinal en Desarrollo por ISIS Pharmaceuticals, Inc.

julio 16, 2010 8 comentarios

Programa Antisentido para la Atrofia Muscular Espinal ISIS. Actualización de Proyecto 2010. Isis Pharmaceuticals, Inc. (ISIS) es una compañia de biotecnología radicada en San diego, CA, enfocada en terapias RNA. En Diciembre del 2009, ISIS anunció que agregó una droga para la Atrofia Muscular Espinal (AME) a su proyecto de desarrollo. Esta druga es llamada ISIS-SMNRx y está específicamente designada para un potencial tratamiento de la AME a través de corregir el “Corte y Empalme” del SMN2 RNA, el gen respaldo de bajo funcionamiento  encontrado en todos los pacientes con AME. El primer resultado en un modelo animal fue publicado en linea en la revista “Genes and Development” esta semana. Usando este enfoque, ISIS espera proveer beneficios terapéuticos a pacientes con AME.

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Investigadores del CSHL demuestran la eficacia de la terapia antisentido para la Atrofia Muscular Espinal.

julio 12, 2010 14 comentarios

Oligonucleótidos antisentido liberados en la médula espinal de ratones adultos y neonatales, ofrecen una liberación a largo plazo de los síntomas de la enfermedad.

Cold Spring Harbor, N.Y. – La devastadora y actualmente incurable enfermedad Neurona-Motora Atrofia Muscular Espinal (AME), puedes ser próximamente tratada con pequeñas piezas químicamente modificadas de ARN llamados Oligonucleótidos Antisentido (ASOs).

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