Repligen recibe por parte de la FDA el estatus de “Fast-Track” (Aprobación por Vía Rápida) para un tratamiento contra la AME
23 de junio 2011 (Datamonitor vía COMTEX) RepligenCorporation, una compañía biofarmacéutica, ha recibido la designación por parte de la FDA de “vía rápida” para RG3039, un posible tratamiento para la atrofia muscular espinal, o SMA.
“Fast Track” es un proceso diseñado para facilitar el desarrollo y acelerar la revisión de los medicamentos que tratan enfermedades graves y satisfacer una necesidad médica no cubierta. Una vez que un medicamento recibe el estatus “Fast Track”, la comunicación frecuente entre la FDA y el patrocinador se intensifica durante todo el desarrollo y proceso de revisión.
Además, RG3039 ha recibido una opinión positiva para la designación de medicamento huérfano de la Agencia Europea de Medicamentos. La designación de medicamento huérfano por parte de la agencia Europea, tiene como objetivo fomentar el desarrollo de fármacos implicados en el diagnóstico, prevención o tratamiento de una condición que amenaza la vida o de invalidez crónica que afecta a no más de cinco de cada 10.000 personas en la Unión Europea.
Repligen ha recibido la aprobación de la FDA para iniciar la Fase I de ensayo clínico de RG3039, el primer ensayo clínico de un nuevo fármaco diseñado específicamente para tratar la SMA y el primer enfoque del tratamiento que busca aumentar los niveles de la proteína SMN deficiente. Este es un estudio doble ciego para evaluar el perfil farmacocinético y la seguridad de dosis crecientes de RG3039 en un máximo de 40 voluntarios sanos. Los esfuerzos de investigación en curso por Repligen, son financiados en parte con subvenciones de la Asociación de Distrofia Muscular (MDA).
Este programa fue autorizado en 2009 por las Familias de la AtrofiaMuscular Espinal (FSMA). FSMA, ha financiado y dirigido totalmente el trabajo de desarrollo preclínico, con una inversión de más de $ 13 millones antes de su autorización para RG3039 por parte de Repligen.FSMA previamente aseguró en EE.UU. la designación de fármaco huérfano para el RG3039, ofreciendo importantes incentivos regulatorios y de marketing para el programa.
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